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L'hémophilie est une maladie constitutionelle liée à un déficit en facteur VIII de la coagulation (hémophilie A) et/ou en facteur IX (hémophilie B). L'hémophilie B étant 4 à 5 fois moins fréquente que l'hémophilie A. Elle se caractérise sur le plan clinique par un syndrome hémorragique typique articulaire ou musculaire. Sur le plan génétique l'anomalie se situe au niveau du chromosome X.
Cette maladie rare (5000 hémophiles en France soit 1 pour 10 000 habitants) est cependant un réel problème pour ceux qui en sont atteints. Néanmoins un éventuel accident hémorragique pouvait être prévenu en injectant le facteur de la coagulation manquant plusieurs fois par semaine. Mais cela pourrait changer!
En effet, une équipe anglo-américaine est parvenue à guérir 4 patients sur 6 atteints d'hémophilie B en injectant un virus atténué transportant le gène sain. Les cellules du foie, une fois atteint par le virus synthétisent le facteur IX permettant ainsi le bon fonctionnement de la coagulation sanguine.
Cet essai de thérapie génique est encourageant, toutefois il doit être renouvelé à une plus grande échelle. De plus, ce nouveau traitement sera t-il meilleur (mois lourd) que les injections classiques? Qu'en sera t-il de l'hémophilie A?
Source : La Croix, no. 39148
Monde, 14/12/2011
Ecrit par Céline
Je comprends tout ça... mais comment être surs que le virus injecté ne sera pas dangereux pour eux ? Avons nous assez de recul pour en mesurer les conséquences sur le long terme?
RépondreSupprimerBonjour Mathilde,
SupprimerLe virus qui leur est injecté est atténué, c'est à dire qu'il a subit une atténuation artificielle par suite de mutations. Le virus est donc moins virulent. Il induira une réponse immunitaire mais ne provoquera pas de maladie.
Sinon, je pense que nous n'avons pas assez de recul pour en mesurer les conséquences. En effet cet essai n'a été porté seulement que sur 6 patients, et sur le long terme cela n'a pas été encore prouvé que ce nouveau traitement est moins lourd que les injections classiques.
J'espère que mes réponses te conviendront.
Céline